프리온병 치료제 임상시험 첫 환자 모집 시작
원제 Clinical trial of a prion disease drug candidate begins enrolling participants
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Key Point
신경변성 질환으로 현재 치료법이 없던 프리온병에 대해 처음으로 인체 임상시험을 시작하는 중요한 이정표이며, 동물 실험에서 증명된 효과(생존 기간 64% 연장)가 인간에게도 작용하는지 검증하는 첫걸음이다.
핵심 요약
- 프리온병 치료제 후보 물질이 처음으로 인체 임상시험(1상)에 진입하며 15명의 증상 환자를 모집한다.
- 약물은 이중 소간섭RNA(divalent siRNA) 분자로, 프리온 단백질 생성을 줄이도록 설계되어 뇌에서 질병 원인 단백질 축적을 감소시킨다.
- 프리온병은 신경변성 질환이며 현재 치료법이 없고 증상 시작 후 수개월에서 수년 내 사망에 이른다.
- 이중 siRNA는 단일 siRNA보다 뇌에 더 넓게 분포하도록 설계되었으며 UMass Chan Medical School의 Anastasia Khvorova 연구팀이 개발했다.
- 동물 실험에서 이중 siRNA는 쥐의 프리온 단백질을 49% 감소시켰고 증상 발현 후 단일 투여로 생존 기간을 64% 연장했다.
- FDA는 2025년 3월 임상시험 허가를 승인했으며, 연구팀은 투여 데이터를 공개하기로 약속했다.
- 1상 시험은 요추천자로 단일 용량을 투여하며, 시험 진행 중 신규 환자들은 더 큰 용량을 받는다.
- 15명의 추가 참여자로 구성된 관찰 그룹은 치료를 받지 않으며, 향후 증상 전 환자 모집을 계획 중이다.
- 시험은 NIH의 NeuroNEXT 프로그램 지원으로 진행되며 Mass General Hospital과 University of Iowa가 운영을 담당한다.
- 연구팀은 Vallabh가 질병을 유발하는 유전자 변이를 보유한 후 2011년부터 치료법 개발에 헌신해왔다.
- 이는 Vallabh 팀이 지원한 두 번째 임상시험이며, 첫 번째는 Ionis Pharmaceuticals의 ION717로 2023년부터 진행 중이다.
- Minikel과 Vallabh는 후속 연구로 후성유전학 및 유전자 편집 등 다른 치료 접근 방식도 추구 중이다.