프리온병 치료제 임상시험 첫 환자 모집 시작
Key Point
신경변성 질환으로 현재 치료법이 없던 프리온병에 대해 처음으로 인체 임상시험을 시작하는 중요한 이정표이며, 동물 실험에서 증명된 효과(생존 기간 64% 연장)가 인간에게도 작용하는지 검증하는 첫걸음이다.
핵심 요약
- 프리온병 치료제 후보 물질이 처음으로 인체 임상시험(1상)에 진입하며 15명의 증상 환자를 모집한다.
- 약물은 이중 소간섭RNA(divalent siRNA) 분자로, 프리온 단백질 생성을 줄이도록 설계되어 뇌에서 질병 원인 단백질 축적을 감소시킨다.
- 프리온병은 신경변성 질환이며 현재 치료법이 없고 증상 시작 후 수개월에서 수년 내 사망에 이른다.